SUS amplia tratamento para Atrofia Muscular Espinhal (AME) com terapia genética inovadora
A partir desta segunda-feira (24), crianças diagnosticadas com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1, uma doença rara que compromete a mobilidade e a respiração, terão acesso a um tratamento revolucionário e gratuito pelo Sistema Único de Saúde (SUS). O medicamento Zolgensma, que na rede particular custa cerca de R$ 7 milhões, será disponibilizado aos pacientes elegíveis, tornando o Brasil um dos poucos países do mundo a oferecer essa terapia na rede pública.
Marco no SUS
O ministro da Saúde, Alexandre Padilha, destacou a importância da incorporação do tratamento:
“O SUS passa a integrar um seleto grupo de cinco sistemas públicos no mundo que oferecem essa terapia gênica inovadora.”
O tratamento será destinado a bebês de até seis meses de idade, desde que não dependam de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. Com essa medida, o SUS passa a oferecer todas as terapias modificadoras da AME tipo 1.
Como funciona a terapia?
A AME é causada por um defeito genético que impede a produção de uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, impactando funções como respirar, engolir e se mover. O Zolgensma atua substituindo a função do gene ausente ou defeituoso, interrompendo a progressão da doença.
O custo do tratamento será condicionado aos resultados obtidos nos pacientes, conforme acordo firmado entre o Ministério da Saúde e a indústria farmacêutica. Antes da ampliação, o medicamento já era fornecido por meio de 161 ações judiciais.
Acesso ao tratamento
As famílias interessadas devem procurar um dos 28 serviços de referência para terapia gênica da AME, disponíveis em estados como São Paulo, Santa Catarina, Rio de Janeiro, Minas Gerais, Bahia e Paraná, entre outros. Os pacientes passarão por avaliação clínica baseada nas diretrizes estabelecidas pelo Ministério da Saúde.
Além disso, será criado um comitê de acompanhamento para monitorar a eficácia do tratamento nos pacientes.
AME no Brasil
Dados do IBGE indicam que, dos 2,8 milhões de brasileiros nascidos em 2023, aproximadamente 287 foram diagnosticados com AME. Além do Zolgensma, o SUS já oferece os medicamentos nusinersena e risdiplam para outras faixas etárias e tipos da doença. Em 2024, mais de 800 prescrições desses medicamentos foram emitidas para pacientes com AME.
A ampliação do tratamento representa um avanço significativo no acesso a terapias de alto custo e reforça o compromisso do SUS em garantir qualidade de vida para pacientes com doenças raras.
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